Stop alla talassemia con la nuova terapia genica!

Una svolta epocale nella cura della talassemia e in particolare di quella definita major, la forma più grave di questa malattia genetica che causa un’anemia cronica, per un “difetto di produzione” dell’emoglobina.

• «Fino a ieri i pazienti venivano trattati con trasfusioni regolari (ogni 15-20 giorni), insieme all’assunzione quotidiana di farmaci ferrochelanti (in grado di legare ed eliminare il ferro). L’unica cura praticabile era il trapianto di midollo osseo da un donatore compatibile, che però non è facilmente reperibile», spiega la professoressa Giuliana Ferrari, che dirige l’unità di trasferimento genico in cellule staminali dell’istituto San Raffaele-Theleton di Milano.

Il nuovo orizzonte è un protocollo terapeutico, sviluppato in collaborazione con l’unità di ematologia dell’ospedale, in fase avanzata di sperimentazione.

COME SI SVOLGE LA CURA

• «Si effettua un prelievo venoso di cellule staminali “emopoietiche” dallo stesso paziente, nelle quali viene trasferito il gene corretto», spiega Ferrari. «Quindi, le cellule geneticamente modificate vengono reinfuse con un’iniezione intraossea».

Il vettore che trasporta il gene sano? Un virus ingegnerizzato, chiamato Globe, “svuotato” della sua carica patogena e utilizzato per arrivare al bersaglio: il midollo osseo, che comincia a produrre globuli rossi sani. •

Risultati incoraggianti

Un primo studio condotto dall’ospedale San Raffaele su 10 pazienti (di cui 3 adolescenti e un bambino) ha dato ottimi risultati, che lasciano ben sperare per il futuro. Quando la terapia genica non sarà più sperimentale.

Fonte: un articolo di Rossella Briganti su Starbene de 7/02/17